Mit umprogrammierten Körperzellen können Erbkrankheiten behandelt werden

An einem Mausmodell für menschliche Sichelzellenanämie konnten US-Wissenschaftler die Krankheit mit zu Stammzellen umprogrammierten Hautzellen heilen.

Wissenschaftler vom Whitehead Institute for Biomedical Research in Cambridge haben zeigen können, wie sie in Science Express berichten, dass Hautzellen, die zu induzierten poluripotenten Stammzellen (iPS) umprogrammiert wurden, zur Behandlung von Krankheiten dienen können. Vor kurzem hatten zwei Wissenschaftlerteams demonstriert, dass durch die Umprogrammierung von Hautzellen mit vier Genen, die mit einem Virusvektor eingebracht werden, pluripotente Stammzellen entstehen, die nahezu alle Eigenschaften von embryonalen Stammzellen besitzen.

Die Wissenschaftler hatten für den Versuch, ob sich die iPS auch zu therapeutischen Zwecken bei Menschen verwenden lassen können, Hautzellen aus den Schwänzen von Mäusen verwendet, die die menschliche Form der Sichelzellenanämie, einer erblichen Erkrankung der roten Blutkörperchen, bei denen das Hämoglobin verändert ist. In den Zellen wurde das für die Sichelzellenanämie verantwortliche Gen durch ein gesundes ersetzt. Nachdem sich hämatopoetische (blutbildendde) Stammzellen, wurden diese in die Mäuse übertragen, aus denen sie stammten. In den Mäusen entstanden aus den Stammzellen gesunde Blutkörperchen, wodurch die Mäuse gesundeten.

Für die Wissenschaftler ist damit prinzipiell die Möglichkeit erwiesen, mit umprogrammierten Körperzellen Erbkrankheiten oder genetische Defekte behandeln zu können. Für die Verwendung von iPS müssen keine Medikamente genommen werden, um die Abstoßung der Zellen zu verhindern. Zudem können aus den iPS unterschiedliche Zelltypen gezüchtet werden. Allerdings müssen, so die Wissenschaftler, für die Verwendung von Menschen noch Möglichkeiten gefunden werden, wie die Umprogrammierung ohne schädliche Onkogene und ohne riskante Retroviren als Vektoren ausgeführt werden kann.