Erstattungsregeln erschweren Gentherapie gegen angeborene Immunschwäche
Eine seltene Immun-Erbkrankheit ließe sich mit einer Gentherapie heilen, doch bislang wurde sie nur ein einziges Mal kommerziell eingesetzt. Schuld daran sollen die Regeln zur EU-weiten Erstattung sein.
- Sascha Mattke
Nach Angaben des Herstellers GlaxoSmithKline wurde in diesem März erstmals ein Patient außerhalb einer Studie mit seinem im vergangenen Mai zugelassenen Medikament Strimvelis behandelt. Das Mittel ist eine "ex vivo"-Gentherapie, bei der Knochenmarkzellen entnommen, mit einem künstlichen Virus verändert und dann wieder dem Körper zugeführt werden. Es kann die Immundefizienz-Erbkrankheit (ADA-SCID), heilen, wie Technology Review online berichtet.
Die Verabreichung von Strimvelis erfordere eine "spezielle Umgebung", sagt Lucia Monaco, Wissenschaftschefin der Fondazione Telethon. Die Forschungsorganisation hat die Therapie entwickelt und die Rechte daran an GlaxoSmithKline verkauft. Die besonderen Anforderungen sind der Grund dafür, dass das Unternehmen die Therapie bislang nur im Ospedale San Raffaele in Mailand anbietet.
Nach seinen Angaben müssten laut den Regeln zur grenzüberschreitenden Pflege Kinder in allen 28 Ländern der Europäischen Union Zugang dazu haben; die Kosten sollen von ihren Heimatländern getragen werden. Damit gibt es jedoch Probleme, wie Jonathan Appleby, Projektleiter für Strimvelis, in diesem März erklärte – das Mittel ist schon seit vergangenem Mai für den Vertrieb zugelassen. Innerhalb von zwei Jahren will das Unternehmen jetzt dafür sorgen, die Therapie auch an anderen Orten anbieten zu können.
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(sma)
