Gesundheitswesen: "Wir brauchen eine gemeinwohlorientierte Forschungsagenda"

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Thomas Kaiser leitet seit April 2023 das unabhängige Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Davor war er für das IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung verantwortlich. Er ist Preisträger des David-Sackett-Preises des Deutschen Netzwerks Evidenzbasierte Medizin 2011. Vor seinem Medizinstudium war Kaiser als Systementwickler tätig.

heise online: Ärzte entscheiden über die passende Therapie. Werden Ihre Gutachten für die Ärzteschaft so aufbereitet, dass sie schnell Entscheidungen treffen können?

Thomas Kaiser: Derzeit nur bedingt. Denn bislang ist es so, dass viele praktisch tätige Ärztinnen und Ärzte eher auf unsere Gesundheitsinformationen für PatientInnen zurückgreifen, weil sie in kurzer und sehr gut verständlicher Form die wesentlichen Ergebnisse wiedergeben. Das ist erstmal gut, aber wir können hier noch besser werden - und uns daher der Zielgruppe der Ärztinnen und Ärzte nochmal gezielt widmen.

Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen

Das IQWiG untersucht den Nutzen und den Schaden medizinischer Maßnahmen: Es analysiert auf der Grundlage der vorliegenden Studien insbesondere, ob ein neues Diagnoseverfahren oder eine neue Therapie den Patientinnen und Patienten mehr nützt oder schadet als bereits verfügbare Optionen. Außerdem erstellt sein Ressort Gesundheitsinformation allgemeinverständliche Informationen zu Gesundheitsleistungen und veröffentlicht diese auf der Website gesundheitsinformation.de. Finanziert wird das IQWiG aus den Beiträgen der Mitglieder aller Gesetzlichen Krankenversicherungen. Die weitaus meisten Aufträge erhält das Institut vom Gemeinsamen Bundesausschuss G-BA, aber auch das Bundesgesundheitsministerium kann dem IQWiG Aufträge erteilen.

Qualitätsbewertung von Forschungspublikationen

Wie kommen Sie an die Gesundheitsdaten für Ihre Gutachten?

Wir führen keine eigenen Studien durch, sondern fassen systematisch die Ergebnisse der zu einer Fragestellung durchgeführten Studien zusammen. Ein wichtiger Schritt ist dabei die Bewertung der Qualität der einzelnen Studien: Sind die Ergebnisse vertrauenswürdig oder nicht? Bei der Nutzenbewertung neuer Arzneimittel ist der Hersteller gesetzlich verpflichtet, uns in einem Dossier alle Daten zu seinen Studien vorzulegen. Das Dossier enthält insbesondere umfangreiche Studienberichte, die viel aussagekräftiger sind als die allgemein bekannten Publikationen. Eine Publikation in einer Fachzeitschrift hat etwa 10 Seiten, so ein Studienbericht hat oft mehr als 200 Seiten mit mehreren 1.000 Seiten Anhängen.

Wie sichern Sie die Evidenzbeschaffung?

Wir suchen die Studien in Datenbanken oder fordern sie bei Herstellern an. Wenn wir nicht alle Daten bekommen, ziehen wir daraus Konsequenzen: Wir halten dann ja nach fehlender Datenmenge gegebenenfalls fest, dass sich mit diesen Daten keine valide Aussage treffen lässt.

Lehren aus der Covid-19-Pandemie

In der Corona-Pandemie ging es um die Ad-Hoc-Generierung von Daten. Was haben Sie dabei erlebt und welche Lehre haben Sie daraus gezogen?

Wir haben gesehen, dass Deutschland mit seiner Dateninfrastruktur nicht ausreichend für Forschung vorbereitet ist. Wir tun uns daher sehr schwer, auf kurzfristige Situationen zu reagieren. Für die notwendige Forschungsinfrastruktur muss es ein grundsätzliches Konzept geben, das nicht nicht nur die Datenlandschaft betrachtet, sondern eine Forschungskultur etabliert und professionalisiert: Also ich muss wissen, wie ich Studienprotokolle schreibe, wie ich das Forschungsprojekt zeitnah aufsetze, wer dafür zuständig ist und wie die in den Kliniken und Praxen vor Ort erhobenen Daten in solche Forschungsprojekte integriert werden können. Hier ist Deutschland nicht gut aufgestellt.

Welches Land hat es besser gemacht?

Großbritannien hat es damals hinbekommen, sehr schnell eine große randomisierte Studie aufzusetzen, zu planen und bereits neun Tage nach Planungsbeginn den ersten Patienten zu rekrutieren. Diese Studie hat ganz wesentliche Erkenntnisse für die Behandlung sehr schwer erkrankter Patienten auf der Intensivstation gebracht. Da müssen wir auch in Deutschland hinkommen.

"Wir brauchen gemeinwohlorientierte Forschungsvorgaben"

Was haben Sie daraus gelernt?

Das sollte aus meiner Sicht zwei Konsequenzen haben: Zum einen muss Forschung in der medizinischen Behandlung etwas ganz Normales sein. Die Allgemeinmedizin hat beispielsweise bereits ein Forschungspraxisnetzwerk aufgebaut, das an verschiedenen Fragestellungen arbeitet und das sehr kurzfristig Daten für eine akute Forschungsfrage bereitstellen kann. Zum anderen brauchen wir gemeinwohlorientierte Forschungsvorgaben, also eine gemeinwohlorientierte Forschungsagenda – daran mangelt es in Deutschland.

Was heißt das konkret?

Nehmen wir mal das Beispiel Post-COVID, also Folgeerscheinungen wie etwa langanhaltende Belastungseinschränkungen nach einer Corona-Infektion: Anstatt zu sagen "Forscht zu Post-COVID" sollten wir uns überlegen, was jetzt und hier die fünf wichtigsten Forschungsfragestellungen sind. Dann sollte konkret festgelegt und verlässlich geplant werden, dass das Forschungsnetzwerk X die Fragestellung A bearbeitet und das Forschungsnetzwerk Y die Fragestellung B und so weiter. Sonst bestimmen weiterhin auch persönliche Interessen die Forschungsrichtungen. Gemeinwohlorientierte Forschungsfragen wie die Arzneimitteltherapie in der Pandemie müssen künftig vorgegeben und zum Beispiel in einem entsprechend aufgestellten universitären Netzwerk bearbeitet werden.

Wer sollte diese Vorgaben machen?

Es sollte eine zentrale Stelle, ein zentrales Gremium sein, das sowohl aus dem Gesundheitsministerium als auch aus den Gremien der Selbstverwaltung, aber eben auch aus den Wissenschaftsinstituten gespeist wird. Man sollte diesen Rat pluralistisch zusammensetzen. Dann liegen die Forschungsfragen ganz schnell auf der Hand. Das benötigt natürlich einfache und kurze Wege, pluralistisch heißt ja nicht langatmig. Das könnte etwa im Rahmen eines Medizinforschungsgesetzes geregelt werden.

Haben Sie weitere Beispiele für Forschungsfragen außerhalb der Pandemie?

Da gibt es viele. Direkter Vergleich der vielen neuen Krebsmedikamente untereinander, da solche Daten weitgehend fehlen. Deeskalationsfragestellungen bei chronischen Erkrankungen, also die Frage, ob man bei stabiler Erkrankung auf Medikamente verzichten kann. Unterstützung der Therapiewahl durch künstliche Intelligenz. Unterschiedliche Lagerungstechniken in der Pflege bettlägeriger Menschen. An Fragen mangelt es nicht.

Forschung mit Gesundheitsdaten – zu welchem Zweck?

Inwieweit reichen die geplanten Regelungen des Gesundheitsdatennutzungsgesetzes (GDNG) aus, um die Forschung mit Gesundheitsdaten zu fördern?

Ob das gelingt, muss man wirklich abwarten. Der zentrale Ansatz, Daten in die Forschung zu bringen, ist der erste Schritt. Zur Forschung gehören aber nicht nur Daten, sondern Forschungskultur und Forschungsinfrastruktur. Dazu gehört eben auch die noch nicht beantwortete Frage nach einer gemeinwohlorientierten Forschungsagenda. Gute Forschung mit Gesundheitsdaten erreicht man nicht allein dadurch, dass man die Daten in der ePA oder in einem Forschungsdatenzentrum zusammenführt.

Wie sinnvoll ist es, dass Krankenkassen auf Basis von Abrechnungsdaten Therapieempfehlungen aussprechen sollen? Wo kommen Sie hier ins Spiel?

Man kann sich durchaus vorstellen, dass es Forschungsprojekte auch bei den Krankenkassen gibt, die untersuchen, ob bestimmte Informationen tatsächlich für die Patientinnen und Patienten sinnvoll und hilfreich sind. Letztendlich ist das aber nichts anderes als eine sogenannte Screening-Fragestellung: Man betrachtet Informationen in einer großen Population, um bestimmte Erkrankungsmerkmale zu untersuchen. Damit das sinnvoll ist, muss man zum Beispiel untersuchen, ob damit eine Erkrankung richtig und früher erkannt werden kann und daraus auch sinnvolle Konsequenzen gezogen werden können, weil man die Erkrankung tatsächlich auch gut behandeln kann. Ebenfalls untersuchen muss man aber auch, wie oft es zu falschen Diagnosen kommt und dadurch unnötige Folgeuntersuchungen, aber auch unnötige Angst bei einer einschneidenden Diagnose entstehen. Das alles kann man in Studien untersuchen, und solche Studien können wir dann auch bewerten.

Gesundheitsforschungsdaten in der Black Box

Wie verfügbar sind Daten aus klinischen Studien?

Die Existenz von klinischen Studien lässt sich über die sogenannten Studienregister feststellen. Allerdings werden nicht alle Daten und Ergebnisse zu diesen Studien veröffentlicht. Dies ist nicht sachgerecht, schon allein gegenüber den Probanden und Probandinnen, die sich für die Studie bereitgestellt haben. Viele machen ja unter der Voraussetzung und der Zusage mit, dass durch ihre Teilnahme Wissen für zukünftige Patientinnen und Patienten generiert wird. Wenn das Wissen aber in einer Black Box bleibt, ist das kein generiertes Wissen, sondern ein ganz großes Problem. Daneben ist das natürlich auch höchst ineffizient: großer Mittelaufwand ohne Wissenstransfer.

Wie gehen Sie damit um?

Wir sind im IQWiG in der sehr privilegierten Situation, dass wir qua Gesetz für die Nutzenbewertung neuer Arzneimittel alle Daten übermittelt bekommen. Wir können also in einem Bereich, in dem sonst öffentlich zugängliche Informationen oft in relevantem Ausmaß fehlen, alle Daten auswerten. Dieses Privileg nutzen wir auch für eigene Forschung, um auf das Problem aufmerksam zu machen und Änderungen zu forcieren: So konnten wir beispielsweise auch feststellen, dass in den öffentlich zugänglichen Quellen nur 50 Prozent aller Daten vorhanden sind. Das ist ein großes Problem, das aus meiner Sicht gesetzlich angegangen werden muss.

Soll das nicht jetzt über die europäischen Regelungen zum Europäischen Gesundheitsdatenraum EHDS angepackt werden?

Im Vorschlag der EU-Kommission zum EHDS ist zwar eine Veröffentlichungspflicht vorgesehen, doch erst nach 18 Monaten – und dann noch mit der Einschränkung, dass das nicht die Veröffentlichung in einer Fachzeitschrift verhindern darf. Letzteres kann mindestens zu einer sehr langen Verzögerung von Veröffentlichungen führen. Es bleibt damit offen, ob die Daten nach drei, fünf oder sieben Jahren veröffentlicht werden. Wir fordern, dass die Ergebnisse von Studien, und zwar alle Ergebnisse, also Studienberichte, binnen 12 Monaten veröffentlicht werden müssen.

KI als Vorsortiererin

Welche Rolle spielen KI-Systeme schon heute in der täglichen Arbeit des IQWiG?

Wir haben vor vier Monaten eine interne Arbeitsgruppe KI gestartet, die sich genau mit dieser Frage auseinandersetzen soll. KI kann ganz generell Arbeitsabläufe unterstützen, bezogen auf unsere Hauptaufgaben insbesondere Datenauswertungen oder die Selektion von relevanten Studien aus Datenbanken. Dazu gibt es bereits Forschungsprojekte, unter anderem einer anderer befreundeten Institution in Österreich hat. Selbst haben wir beispielsweise untersucht, inwieweit etwa ChatGPT Vorrecherchen zu Wissenschaftsprojekten unterstützen kann.

Aber Sie selbst werden ja auch zu KI-Gutachten angefragt werden?

Beispielsweise können Röntgenbilder der Lunge KI-gestützt ausgewertet werden. Hier wird die Frage sein, ob das tatsächlich einen Vorteil erbringt gegenüber der bisherigen Auswertung durch Radiologen. Man kann sich auch verschiedene Mischformen in der Versorgungspraxis vorstellen. Das wird auch bei uns als Forschungsprojekt bzw. Gutachten-Auftrag landen.

Aktuelle ePA für Forschung kaum geeignet

Werden Gesundheitsdaten aus der elektronischen Patientenakte ePA die Forschung bereichern?

Die ePA, wie sie 2025 an den Start gehen wird, wird so noch nicht gut für Forschung geeignet sein. Das liegt daran, dass die ePA ihren primären Zweck eben nicht im Rahmen einer Forschungsinfrastruktur erfüllen soll. Der Zweck ist erstmal, dass die medizinischen Daten einzelner Personen am Ort der Behandlung möglichst vollständig vorliegen. Wenn dadurch Doppeluntersuchungen unterbleiben, weil man auch in Notfällen bestimmte Informationen schnell zur Verfügung hat, ist das bereits ein ganz großer Gewinn.

Wie werden die Daten der ePA für die Forschung nutzbar?

Wenn man die ePA als Forschungsplattform nutzen möchte, gelten keine anderen Anforderungen als an andere Datenquellen auch. Hier haben verschiedene nationale und internationale Institutionen ein Set an Qualitätskriterien beschrieben, nach denen geprüft werden kann, ob die Daten ausreichend sind für Forschung. Die wichtigsten sind Richtigkeit, Nachvollziehbarkeit und Vollständigkeit. Hinzu kommen klar definierte Schritte für Plausibilitätsprüfungen. Das bedeutet, dass man auch die Personen, die die Daten eingeben, entsprechend schulen muss, damit die Datenqualität in den Datenquellen von Anfang an relativ hoch ist. All das ist bei der ePA kurzfristig nicht absehbar.

Reine Verfügbarkeit genügt nicht

Wie kommen Informationen, die in anderen Systemen vorhanden sind, in die ePA?

Die wichtige Frage hierbei ist, wie diese bereits sehr gut strukturierten Messergebnisse in die ePA kommen, ohne dass jemand diese Ergebnisse abtippen muss. Solche Situationen haben wir nach wie vor. Und nichts gegen solche Daten, wenn sie qualitätsgesichert sind. Aber dann muss man sich etwa bei Smartwatch-Messwerten immer noch überlegen, für welche Fragestellung man sie braucht. Es ist ein relativ großer Anreiz, alle diese Daten aus verschiedenen Orten zusammenzubringen. Aber haben diese Daten überhaupt die gleiche Qualität wie andere Daten, die ich in dieser ganzen Datensammlung habe? Diese Qualität wird in der ePA nicht einheitlich sein.

Wo sehen Sie hier für die Forschung mögliche Konfliktfelder?

Eine einfache Verfügbarkeit von Daten verleitet dazu, darauf basierend Aussagen zu treffen, ohne sich bewusst gemacht zu haben, ob ich diese Daten für diese Fragestellung verwenden kann - also die Limitation der Daten zu berücksichtigen und daraus die Konsequenz zu ziehen. Das ist wirklich das Problem einer einfachen Verfügbarkeit von Daten. Das sehen wir zum Beispiel auch in manchen Dossiers der Industrie zu neuen Arzneimitteln. Ein prominentes Beispiel aus der jüngeren Vergangenheit ist die Bewertung eines Arzneimittels für Darmkrebs, bei dem der Hersteller versucht hat, seine Studiendaten zum neuen Arzneimittel mit ePA-Daten aus den USA in Beziehung zu setzen, obwohl viele wichtige Informationen in den ePA-Daten gar nicht enthalten waren.

Transparente Bewertungsmaßstäbe für digitale Gesundheitsanwendungen gefordert

Das IQWiG ist bei der Bewertung und Zulassung von digitalen Gesundheitsanwendungen (DiGA) außen vor. Was halten Sie davon?

Dass das IQWiG hier außen vor bleibt, war eine rein politische Entscheidung des vorhergehenden Bundesgesundheitsministers Jens Spahn. Künftig sollen zusätzlich digitale Gesundheitsanwendungen im Hochrisikobereich über einen beschleunigten Zulassungsprozess in die Versorgung gelangen. Das Verfahren wird beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), der nationalen Zulassungsbehörde, durchgeführt.

Der kritische Punkt ist, dass DiGAs dadurch anders und insbesondere einfacher als andere Gesundheitsleistungen oder Gesundheitsinterventionen in die Versorgung gebracht werden sollen, ohne dass sie durch die Selbstverwaltung geprüft werden. Dadurch möchte man diese digitalen Gesundheitsanwendungen auf gewisse Art und Weise fördern. Allerdings werden damit unterschiedliche Maßstäbe angelegt und zum Beispiel wird direktes ärztliches Handeln potenziell benachteiligt. Man könnte DiGAs auch ohne diese Nachteile fördern, etwa durch Förderung von Forschung zu DiGAs oder Beschränkung einer finanziellen Förderung der Verordnung von DiGAs nur dann, wenn sie nachweislich einen Fortschritt für die Versorgung erbringen.

Sollte das so bleiben?

Das Zulassungsverfahren für DiGAs ist derzeit vor allem nicht ausreichend transparent. Man kann also nicht immer nachvollziehen, warum jetzt bestimmte Entscheidungen so oder so getroffen wurden. Grundsätzlich sollten auch die DiGAs eine reguläre und transparente Bewertung erhalten, die notwendig ist, um eine informierte Entscheidung für Patientinnen und Patienten zu ermöglichen. Sie müssen erfahren können, was mit der DiGA und was ohne die DiGA erreicht werden kann. Das ist mit der aktuellen Regelung kaum möglich.

Wenn Sie drei Wünsche an den Bundesgesundheitsminister frei hätten, welche wären das?

Mit einer gesamtgesellschaftlichen Perspektive wäre es das wichtigste, eine gemeinwohlorientierte Forschungskultur, Forschungsinfrastruktur und Forschungsagenda durch das anstehende Medizinforschungsgesetz zu etablieren. Mit Blick auf die Aufgaben des IQWiG wäre die noch stärkere Orientierung der Versorgung an Evidenz wichtig, die zuvor diskutierte DiGA-Regelung ist dabei nur ein Beispiel. Und persönlich würde ich mir wünschen, ältere Menschen bewusster bei gesetzlichen Regelungen zu berücksichtigen, die ich gerade beim Thema Digitalisierung zunehmend benachteiligt sehe.

(mack)