Erste Krebstherapie mit genetisch veränderten Immunzellen in den USA zugelassen

In den USA darf erstmals eine Therapie auf der Grundlage von genetisch veränderten Zellen verkauft werden. Das extrem teure Mittel soll Kindern und jungen Erwachsenen mit einer potenziell tödlichen Krebsart helfen.

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Erste Krebstherapie mit genetisch veränderten Immunzellen in den USA zugelassen
Lesezeit: 2 Min.
Von
  • Sascha Mattke

Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat eine so genannte CAR-T-Therapie zugelassen, bei der Immunzellen von Patienten dazu gebracht werden, Krebszellen im eigenen Körper anzugreifen. Die Therapie hat in Studien beeindruckende Ergebnisse gebracht und wird jetzt von Novartis unter dem Namen Kymriah in den USA vermarktet. Die Einmal-Behandlung damit kostet 475.000 Dollar, wobei Novartis aber darauf verzichten will, wenn ein Patient nicht innerhalb eines Monats auf die Therapie reagiert. Das berichtet Technology Review online in "Erste Gentherapie für die USA".

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Für die Therapie werden eigene T-Immunzellen des jeweiligen Patienten verwendet. Die Zellen werden entnommen und dann tiefgefroren in das Produktionszentrum von Novartis in New Jersey gebracht. Dort wird ihnen ein neues Gen eingesetzt, das für ein als chimärer Antigenrezeptor (chimeric antigen receptor – CAR) bezeichnetes Protein codiert. Dieses Protein bringt die T-Zellen dazu, Leukämiezellen mit einem bestimmten Antigen auf ihrer Oberfläche anzugreifen. Zuletzt bekommt der Patient die veränderten Zellen wieder injiziert.

In einer klinischen Studie mit 63 Kindern und jungen Erwachsenen mit akuter lymphoblastischer Leukämie war der Krebs bei 83 Prozent der Patienten innerhalb von drei Wochen nach dieser CAR-T-Therapie in Remission. Nach sechs Monaten lebten noch 89 Prozent der behandelten Patienten und nach zwölf Monaten 79 Prozent. David Mitchell, Gründer einer Gruppe namens Patients for Affordable Drugs, kritisiert den Preis für Kymriah jedoch als "exzessiv". Nach seiner Darstellung hat die US-Regierung 200 Millionen Dollar für frühe Forschung an der CAR-T-Therapie ausgegeben, bevor Novartis die Rechte daran kaufte.

Mehr dazu bei Technology Review online:

(sma)