Biohacker packen Gentherapie an
Aktivisten arbeiten an einer kostengünstigen Version von UniQures Glybera, das nicht mehr am Markt ist.
- Veronika Szentpetery-Kessler
Eine internationale Gruppe von Biohackern hat bekanntgegeben, dass sie an einer Kopie der Gentherapie "Glybera" arbeitet. Eine kostengünstige Version des Genkonstrukts namens "Slybera" sei bereits entwickelt und koste weniger als 7000 Dollar, sagte Gabriel Licina, einer der beteiligten Biohacker. Nun plant die aus Biologen und Amateurbiologen bestehende Vereinigung, Universitätsforscher und Unternehmen zu konsultieren, um Hilfe bei der Überprüfung und Verbesserung des Genkonstrukts sowie bei Tests an Tieren zu erhalten. Das berichtet Technology Review online in "Biohacker wollen zurückgezogene Gentherapie nachbauen".
Die 2015 in Europa zugelassene Glybera-Behandlung war die weltweit erste verfügbare Gentherapie für eine Erbkrankheit. Sie sollte Menschen mit der extrem seltenen Blutkrankheit Lipoprotein-Lipase-Mangel (LPLD) helfen. Bei der meist im Kindesalter diagnostizierten Erkrankung kann der Körper das Enzym Lipoprotein-Lipase nicht herstellen. Dadurch sammeln sich Fettpartikel im Blut an, sodass es cremeweiß aussieht. Patienten müssen ein Leben lang strenge Diäten einhalten und etwa auf Alkohol und Zucker verzichten. Darüber hinaus leiden sie an starken Nebenwirkungen wie schlimme Schmerzen aufgrund von Entzündungen der Bauchspeicheldrüse. Mit einem Preisschild von einer Million Dollar pro Patient war Glybera gleichzeitig das teuerste Medikament der Welt. Es erwies sich jedoch als nicht wirtschaftlich, sodass es der Hersteller UniQure 2017 vom Markt nahm.
Die Biohacker überprüften die Glybera-Originalveröffentlichungen auf Informationen über die genetische Sequenz des Gens, von dem Patienten korrigierte Kopien benötigen. Dann bestellten sie bei einer Gensynthesefirma eine Kopie des entsprechenden DNA-Abschnitts, das zu einem kreisförmigen Genkonstrukt namens "Minicircle" hinzugefügt wurde. Wenn der Minikreis in eine Zelle eingefügt wird, beginnt es, kleine Mengen des fehlenden Enzyms herzustellen.
Mehr dazu in Technology Review online in:
(vsz)
