Kostbare Pillen

Manchmal trifft es nur ganz wenige – vielleicht ein paar Dutzend bis wenige hundert Menschen in Deutschland oder Europa. Es gibt Krankheiten, die sind so selten, dass es sich unter rein wirtschaftlichen Gesichtspunkten nicht lohnen würde, dagegen ein Medikament zu entwickeln.

Zum Beispiel die Mukopolysaccharidose (MPS): Ein angeborener Stoffwechselfehler führt dazu, dass sich lange Zuckermoleküle in Organen und im Bindegewebe ablagern. Denn den etwa 350 Menschen – zumeist Kinder und Neugeborene –, die in Deutschland an dieser Krankheit leiden, fehlt ein Enzym, das den Zucker verdaut. Ein wenig erinnern sie an Menschen mit Down-Syndrom. Ihr Kopf wirkt seltsam kantig und aufgedunsen. Ihre Organe schwellen an. Der Körper beginnt sich zu krümmen, die Gehfähigkeit lässt nach. Bei den kleinen Patienten machen die Zuckerablagerungen auch vor dem Gehirn nicht Halt. Im Verlauf der Erkrankung nimmt die geistige Behinderung zu. Die Lebenserwartung eines an MPS I oder auch Morbus Hurler erkrankten Kindes beträgt kaum zehn Jahre.

Ärzte haben bislang etwa 5000 dieser seltenen Erkrankungen zusammengetragen – rund 80 Prozent davon gehen auf Gendefekte zurück. Für jedes einzelne Medikament müssten neben der Suche nach den geeigneten Mitteln, Tierversuche und klinische Studien in zwei bis drei Phasen durchlaufen werden. „Allein die klinische Phase kann bis fünf oder sechs Jahre benötigen“, sagt Barbara Sickmüller, stellvertretende Hauptgeschäftsführerin des Bundes der Pharmazeutischen Industrie. Auf etwa 800.000 Euro schätzt der Verband Forschender Arzneimittelhersteller die Kosten, bis ein Medikament die Marktzulassung erreicht.

In den Vereinigten Staaten, so Sickmüller, hat man das Problem bereits vor zwanzig Jahren erkannt und sich bemüht, das Problem in den Griff zu bekommen. Orphan Drug Act heißt das Ergebnis dieser Bemühungen. Ein Lockrufsystem für Pharmafirmen, auch in Medikamente für seltene Krankheiten zu investieren. Die sicherlich bedeutungsvollsten Anreize sind Steuernachlässe und die Verlängerung des Patentschutzes auf zehn Jahre nach der Marktzulassung. „Das besagt, dass über diesen Zeitraum allein das Unternehmen, das ein Medikament entwickelt hat, es auch vertreiben darf“, sagt Sickmüller. Gewöhnlich ist der Patentschutz auf 15 Jahre begrenzt – vom Zeitpunkt der Entwicklung an. Oftmals läuft bereits wenige Jahre, nachdem ein neuer Wirkstoff für Patienten erhältlich ist, der Patentschutz aus – und so genannten Generika-Hersteller dürfen das Medikament nachkochen und vertreiben.

Seit Januar 2000 ist nun auch in Europa ein ähnliches System in Kraft. Um Missbrauch zu vermeiden, hat die Europäische Union die Bedingungen jedoch sehr eng abgesteckt. So muss es sich um eine lebensrettende oder dauerhafte Behinderung vermindernde Maßnahme handeln, und eine andere zufriedenstellende Therapie darf noch nicht bestehen. Laut Barbara Sickmüller, sind jedoch inzwischen 23 neue Orphan Drugs zugelassen, und für 294 weitere sei von den Pharmafirmen der Orphan Drug Status beantragt worden.

Für Norman kam die Hilfe dennoch zu spät. Er wurde gerade vier Jahre alt. „Die Zucker lagerten sich auf seiner Speiseröhre ab, bis nur noch ein bindfadenschmaler Durchlass die Luft durch seine Lungen ließ“, sagt Thomas Baum. Das sind die Momente, in denen dem Vorsitzenden der Gesellschaft für Mukopolysaccharidose die Stimme versagt. Schließlich würde er ja all die Kinder kennen, von denen er spräche, entschuldigt er sich später.

Dabei gab es ein Medikament. Es wurde gerade in einer Studie getestet. Doch Norman war genau ein Jahr zu jung, um zu dem Patientenkreis zu gehören. Der Hersteller weigerte sich, das Medikament ohne Zulassung herauszugeben. Das Haftungsrisiko war ihm zu groß. „Im Zweifelsfall macht man sich sogar strafbar, gibt man ein Präparat ohne Zulassung an den Patienten“, wirft Eberhard Kroll von der Orphan Europe GmbH in Dietzenbach ein, eine Firma die sich auf die Zulassung und den Vertrieb einiger weniger solcher Orphan Drugs spezialisiert hat.

Eigentlich sollte es eine Lösung für genau solche Fälle geben. Es ist der so genannte „Compassionate Use“ – streng übersetzt die Freigabe aus Barmherzigkeit – der in der EU regelt, dass auch noch nicht zugelassen Medikamente aus menschlichen und ethischen Erwägungen, an schwer kranke Patienten abgegeben werden dürfen. Vorausgesetzt sie können mit keinem anderen Mittel behandelt werden. „In Frankreich findet der Compassionate Use rege Anwendung – auch die Kostenübernahme durch die gesetzlichen Krankenversicherungen ist geregelt“, so Eberhard Kroll. In Deutschland hingegen befände man sich in einer gesetzlichen Grauzone. Bislang durften Patienten nur nichtzugelassene Medikamente erhalten, wenn die klinische Studie in Deutschland vorgenommen wurde, und die Aufnahme weiterer Patienten zuließ – und diese Patienten alle Kriterien erfüllten, um an einer solchen Studie teilzunehmen. Norman hätte also nicht dazu gezählt. Mit der 14. Novelle des Arzneimittelgesetzes (AMG) wurde der Compassionate Use auch in Deutschland grundsätzlich eingeführt. „Leider wurde bislang jedoch versäumt, seine Umsetzung zu regeln“; so Kroll.

Die Politik ist also gefragt. „Wir brauchen ein ausreichendes Anreizsystem gerade für die mittelständischen Unternehmen, das heißt, neben dem Erlass von Zulassungsgebühren auch steuerliche Vergünstigungen sowie einen längeren Patentschutz“, fordert Sickmüller. Schließlich seien es meist kleine Unternehmen, wie etwa die Orphan Europe GmbH, die sich seltener Erkrankungen annehmen. „Und eine verbindliche Regelung des Compassionate Use fordern wir“, fügt sie noch hinzu. Im Klartext heißt das: Die gesetzlichen Krankenversicherungen sollen für die Kosten der Behandlung aufkommen. Bislang müssen die Kassen eine solche außergewöhnliche Behandlung nämlich nicht bezahlen. Letztlich geht es also bei allem humanitären Anspruch, den der Bundesverband der Pharmaindustrie geltend macht, doch um Geld. Pharmahersteller sind eben keine altruistischen Vereine und werden es auch künftig nicht werden. Die Ministerien müssen nun klären, zu welchen Teilen sie Industrie und Kassen belastet. (wst)