Menschliche "Mutanten" mit Supergenen
Mittels DNA-Untersuchungen haben Forscher Menschen gefunden, deren Körper gegen Lebererkrankungen resistent ist. Daraus soll nun ein Medikament werden.
- Antonio Regalado
Die Suche nach Mutationen im menschlichen Erbgut hat kürzlich ein spannendes Ergebnis erzielt: Es scheint Personen mit "Supergenen" zu geben, deren Leber nicht zu erkranken scheint, selbst wenn sie enorme Alkoholmengen aufnehmen.
Die große Biotechfirma Regeneron Pharmaceuticals steckt hinter dem Projekt. Im Rahmen von großangelegten DNA-Untersuchungen fand sie Personen, deren Körper nahezu immun gegen die sogenannte Fettlebererkrankung ist. Diese betrifft in den westlichen Ländern viele Personen, die zu viel essen oder zu viel Alkohol zu sich nehmen.
Gene Silencing gegen Krankheiten
In Zusammenarbeit mit Alnylam Pharmaceuticals, einer Firma, die sich auf das sogenannte Gene Silencing, also das Ausschalten bestimmter Gene, spezialisiert hat, soll aus den Erkenntnissen nun ein neues Medikament entstehen, das den Effekt nachahmen kann.
Regeneron betreibt eine der größten Gensequenzierungsvorhaben auf dem Planeten. Dabei arbeitet der Biotechkonzern mit dem Klinikbetreiber Geisinger Health System zusammen, der ein großes Krankenhausnetzwerk in den USA betreibt. Darüber stehen der Firma die medizinischen Daten samt DNA Tausender Freiwilliger zur Verfügung.
"Superkräfte" im Erbgut
Darüber ist es möglich, nach Menschen zu suchen, deren Körper sich außergewöhnlich resistent gegenüber bestimmten Erkrankungen zeigt. Anschließend wird dann ihre DNA nach möglichen Erklärungen dafür abgesucht.
Die Suche nach solchen genetischen Superkräften kann dabei helfen, schnell zu neuen Medikamenten zu kommen, die eine breite Wirksamkeit versprechen. Regeneron hat so beispielsweise einen leistungsfähigen Wirkstoff zur Senkung des Cholesterinspiegels entdeckt, der bereits verkauft wird. Bei dem aktuellen Projekt wurden DNA, Blutwerte und Patientenakten von insgesamt 46544 Freiwilligen untersucht, um nach Hinweisen auf Leberschäden zu suchen.
Schutzgen gegen Fettleber
Die Forscher konzentrierten sich schließlich auf ein Gen namens "HSD17B13". Sie fanden heraus, dass Personen, denen eine funktionierende Kopie dieses Genes fehlte, eine 74 Prozent niedrigere Wahrscheinlichkeit aufwiesen, an einer durch Alkoholgenuss hervorgerufenen Zirrhose zu leiden. Die Chance, andere Zirrhosen zu erleiden, reduzierte sich immerhin um die Hälfte.
Wie der Schutzeffekt funktioniert, ist derzeit noch nicht ganz klar. Doch Regeneron und Alnylam glauben, dass es möglich ist, aus den Erkenntnissen ein neues Medikament zu entwickeln, mit dem gegen die Leberverfettung gekämpft werden kann.
Sport und Medikamente
Aktuell leiden in den USA ein Viertel aller Einwohner daran, wie Regeneron-Forscher in einem Bericht im "New England Journal of Medicine" vom 21. März schreiben.
Eine Fettleber ist chronisch und nicht immer gefährlich für die Gesundheit. Regeneron und Alnylam wollen sich auf eine bestimmte Lebererkrankung konzentrieren, eine nicht durch Alkohol hervorgerufene Störung namens Steatohepatitis. Diese kann zu Leberversagen führen. Fettlebererkrankungen haben stets mit dem Gewicht zu tun, entsprechend kann eine Gewichtsreduktion das Risiko verringern. Wem das nicht gelingt, der könnte demnächst von einem Medikament profitieren, das auf "Supergenen" basiert.
(bsc)
