Mit CRISPR gegen Sichelzellenanämie: Gen-Schere könnte Bluterkrankung heilen

Wenn Forscher und Ärzte recht behalten, könnte eine häufig vorkommende erbliche Bluterkrankung künftig mit Gentechnik geheilt werden. Allerdings ist noch völlig unklar, was das kostet und ob die betroffene Population erreicht werden kann, berichtet Technology Review in seiner Online-Ausgabe ("Mit CRISPR gegen Sichelzellenanämie"). Jetzt, da ein Heilmittel in Sicht ist, sei dies eine dringende Frage, sagt Vence Bonham, leitender Berater des Direktors des National Human Genome Research Institute.

Weltweit verbreitet

Die Sichelzellenanämie ist eine erblich verursachte Bluterkrankung, die weltweit Millionen von Menschen betrifft. Sie verursacht die Produktion von abnormen roten Blutkörperchen und kann zu starken Schmerzen, Infarkten sowie Organ- und Gewebeschäden führen. Forscher testen eine Methode, die das präzise Genbearbeitungsverfahren CRISPR benutzt, um ein einzelnes Gen, das mit der Krankheit in Zusammenhang steht, zu modifizieren.

Vom gesellschaftspolitischen Standpunkt her stehe die Technik jedoch gerade erst am Anfang, argumentierte Bonham. Sichelzellenanämie kommt häufiger in bestimmten ethnischen Gruppen vor, insbesondere bei Menschen mit afrikanischer Abstammung. Obgleich rund 100.000 Menschen mit der Krankheit in den USA leben, befinde sich die große Mehrheit der Betroffenen in Afrika, südlich der Sahara, und Indien, sagte Bonham.

Seine Kollegen und er haben kürzlich eine Studie durchgeführt, um die "Einstellungen und Glaubensvorstellungen" zu erforschen, die die Menschen mit der Erkrankung haben – inklusive ihrer Familienmitglieder und Ärzte. Viele, mit denen Bonham und seine Kollegen gesprochen haben, reagierten skeptisch und bezweifelten, dass ein potenzielles CRISPR-basiertes Heilverfahren für diejenigen, die es benötigen, bezahlbar und zugänglich sein wird.

Mehr dazu bei Technology Review Online:

• Mit CRISPR gegen Sichelzellenanämie

(bsc)