mRNA kann so viel mehr
Die Corona-Impfstoffe haben RNA berühmt gemacht. Die Boten der DNA sind zudem auch die große Hoffnung für die Behandlung von genetischen Erkrankungen. Auch bei der Diagnose von Viren oder der Erforschung von Krankheiten wie Krebs können sie ihr Potenzial entfalten.
Als er das Akronym CRISPR aus „Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats“ zusammenstrich, war dem niederländischen Molekularbiologen Ruud Jansen sicher nicht klar, was für eine Karriere sein Kürzel hinlegen würde – sonst hätte er sich vermutlich etwas Griffigeres einfallen lassen. Aber nicht nur, dass CRISPR eine Zumutung für die Zunge ist – kaum jemand versteht zudem, was eigentlich dahinter steckt. Nur soviel ist klar: Es ist ein mächtiges Werkzeug in den Händen von Mikrobiologen, und die Hoffnung ist groß, dass damit irgendwann einmal genetische Krankheiten geheilt werden können.
Es klingt so leicht: Fehlerhaftes Gen ausschneiden, funktionierendes einsetzen, geheilt. Erste CRISPR-Therapien an Sichelzellanämie und Krebs haben es bereits in klinische Studien geschafft. Es sind ex vivo-Behandlungen. Dabei werden die Zellen, die behandelt werden sollen, dem Patienten entnommen, im Labor mit der Genschere verändert und dem Patienten zurück gegeben. Bisher sind das Zellen des blutbildenden Systems, denn an Blut oder Knochenmark zu kommen, ist relativ einfach.