Was die ALS-Spenden bewirken können
Die Ice Bucket Challenge beschert den Forschern, die Therapien für die Amyotrophe Lateralsklerose suchen, einen wahren Geldsegen. Der muss im Kampf gegen die unheilbare Krankheit nun klug ausgegeben werden.
- Courtney Humphries
Die Ice Bucket Challenge beschert den Forschern, die Therapien für die Amyotrophe Lateralsklerose suchen, einen wahren Geldsegen. Der muss im Kampf gegen die unheilbare Krankheit nun klug ausgegeben werden.
Social-Media-Kampagnen haben schon etliche Themen ins Bewusstsein der Öffentlichkeit gebracht. Die sogenannte Ice Bucket Challenge zugunsten von ALS-Patienten stellt jedoch in ihrer Wirkung alles bisher Dagewesene in den Schatten. Die Spenden, die für die Forschung an Amyotropher Lateralsklerose – kurz ALS – allein bei der amerikanischen ALS Association eingegangen sind, beliefen sich Ende vergangener Woche auf 53.3 Millionen Dollar. Zum Vergleich: Das Jahresbudget für ALS-Forschung der National Institutes of Health der USA beträgt 40 Millionen Dollar. Auch andere ALS-Organisationen berichten von einer Vervielfachung des Spendenaufkommens.
Könnte das Geld der Forschung tatsächlich nützen? ALS lässt sich bislang nicht heilen. Bricht sie aus, versagen mit der Zeit immer mehr die für Körperbewegungen zuständigen Neuronen in Gehirn, Hirnstamm und Rückenmark. Am Ende stirbt der Patient daran, dass er nicht mehr schlucken oder atmen kann, weil Speiseröhre und Lunge sich nicht mehr bewegen.
Noch ist nicht klar, wofür die zusätzlichen Spenden verwendet werden sollen. Technology Review hat die wichtigsten Fragen zusammengestellt, die für die Forschung relevant sind.
Wer bekommt ALS?
Etwa zehn Prozent der ALS-Patienten erkranken aufgrund einer ererbten genetischen Mutation. Mehr als ein Dutzend Gene kommen hierfür infrage. Bei 90 Prozent der Erkrankten fehlen diese Risikofaktoren jedoch. In den vergangenen Jahren gab es allerdings Fortschritte in der genetischen Untersuchung von ALS, die Hinweise auf den Mechanismus der Krankheit und etwaige Ansatzpunkte für Medikamente liefern. So entdeckten Forscher 2011, dass eine Wiederholung von DNA-Sequenzen im Gen C9ORF72 bei einer vererbten ALS-Anfälligkeit am häufigsten vorkommt. Sie scheint sogar bei nicht erbbedingten Erkrankungen eine Rolle zu spielen. Derzeit wird dieses Gen genauer erforscht.
Woher kommt die Schädigung, die für ALS charakteristisch ist?
Hierzu gibt es noch verschiedene Theorien. Die führende Theorie sieht Unregelmäßigkeiten in RNA-Molekülen und die Entstehung bestimmter Proteine in Zellen als Auslöser. Andere Faktoren können derzeit jedoch nicht ausgeschlossen werden.
Warum äußert sich ALS so unterschiedlich?
Während bei manchen Patienten nur die Motorneuronen Schaden nehmen, Denken und Wahrnehmung jedoch unbeeinträchtigt bleiben, bilden sich bei anderen auch kognitive Schäden bis hin zur Demenz. Der britische Physiker Stephen Hawking, der im Alter von 21 Jahren erkrankte und inzwischen seit fünf Jahrzehnten mit ALS lebt, ist allerdings eher die Ausnahme. Bei den meisten Menschen tritt die Krankheit spät im Leben auf und endet drei bis fünf Jahre nach der Diagnose mit dem Tod. Ein Teil der Forschungsarbeiten versucht, die Unterschiede im Verlauf von ALS aufzuklären. Das ALS Therapy Development Institute in Cambridge, Massachusetts, hat bekannt gegeben, Spenden aus der Ice Bucket Challenge für Studien an einer Gruppe aus 100 ALS-Patienten zu verwenden. Sie sollen sehr viel genauer als bislang üblich untersucht werden. Beschleunigungsmesser sollen etwa die Bewegung der Patienten messen und aus Hautproben Stammzellen gewonnen werden. Ziel ist, spezielle Therapien für Untergruppen von ALS-Erkrankten zu entwickeln.
Welche Probleme gibt es bei der Entwicklung von ALS-Therapien?
ALS zählt zu den sogenannten „Orphan Diseases“, seltenen Krankheiten, an denen in einem Land nur einige tausend Menschen leiden (in den USA liegt die Schwelle bei weniger als 200.000 Fällen). Die Zulassungskriterien für potenzielle Therapien sind bei diesen Krankheiten nicht ganz so streng wie sonst. Weil es aber nur vergleichsweise wenige Patienten gibt, ist es schwierig, ausreichend große Patientengruppen für klinische Studien zusammenzustellen. Das ALS Therapy Development Institute plädiert deshalb für intelligentere und rigorosere Studien.
Eine Möglichkeit wäre, medizinische Wirkstoffe an Zellen von ALS-Patienten anstatt an Versuchstieren zu testen. Wissenschaftler des Stammzellen-Instituts der Harvard University arbeiten hierfür bereits mit pluripotenten Stammzellen, in die sie Hautzellen der Patienten verwandelt haben. Pluripotente Stammzellen können sich im Gegensatz zu embryonalen nicht in jede beliebige Gewebeart verwandeln. Die Stammzellen der ALS-Patienten werden für die Versuche in Neuronen weiterentwickelt. Auf diese Weise konnten die Forscher kürzlich ein Epilepsie-Medikament als Kandidaten für eine ALS-Behandlung identifizieren. Es wird nun an Patienten getestet. (nbo)
