Gentherapie: Pharmafirmen arbeiten mit Hochdruck an CRISPR-Medikamenten
Mit dem Verfahren CRISPR lassen sich Gene gezielt editieren. Noch funktioniert das nur im Labor, doch Medikamentenhersteller wollen Wirkstoffe entwickeln, die direkt innerhalb des Körpers eingesetzt werden können.
- Sascha Mattke
Das relativ neue, aber höchst leistungsfähige Gen-Editierverfahren CRISPR könnte bald auch zur Grundlage für neuartige Therapien werden. Mehrere große Pharmafirmen arbeiten zusammen mit Start-ups an Medikamenten, die innerhalb des Körpers Reparaturen an DNA-Sequenzen vornehmen und so Krankheiten bekämpfen sollen. Das berichtet Technology Review online in "Gene editieren im Körper".
Erst Ende Dezember hat die Bayer AG ein Joint-Venture mit dem Start-up CRISPR Therapeutics angekündigt, in dem Medikamente gegen Blutkrankheiten, Blindheit und angeborene Herzfehler entstehen sollen. Einer der Schwerpunkte dabei ist die Entwicklung von neuen Methoden für die Verabreichung. Denn um sicher zu helfen, müssen CRISPR-Medikamente das richtige Gewebe und die richtigen Zellen im Körper erreichen und dürfen dann nur auf eine bestimmte DNA-Zielsequenz einwirken.
Bei bisherigen experimentellen CRISPR-Anwendungen werden Zellen außerhalb des Körpers editiert und ihm dann wieder zugeführt, wofür keine hohe Zielgenauigkeit erforderlich ist. Für Therapien innerhalb des Körpers aber müsse sichergestellt werden, dass das Verfahren "hochgradig spezifisch" in Bezug auf die Zielsequenz ist, erklärt Axel Bouchon, Leiter des neuen LifeScience Center von Bayer. Das Unternehmen verfüge aber über proprietäre Technik sowie genügend interne Kompetenz, um diese Spezifizität zu erreichen.
Mehr dazu bei Technology Review online:
(sma)
