Langsamer Fortschritt bei Gentherapien gegen Erbkrankheiten

Bereits seit einem Vierteljahrhundert wird an Gentherapien geforscht, bei denen defekte Gene im menschlichen Körper ersetzt oder ergänzt werden. Dem Konzept wird großes Potenzial zur Behandlung von Erbkrankheiten zugeschrieben, doch die Realisierung nimmt sehr viel Zeit in Anspruch. So wurden in den USA bislang erst fünf klinische Studien der für die Zulassung erforderlichen Phase III damit abgeschlossen, berichtet Technology Review online in „Gentherapien lassen weiter auf sich warten“.

Auch nachdem 1999 der erste Patient durch eine experimentelle Gentherapie ums Leben kam, ging die Forschung weiter, und derzeit werden hunderte klinische Studien dazu vorgenommen oder vorbereitet. Die meisten davon betreffen jedoch noch die erste Phase, bei der es zunächst nur darum geht, ob ein Wirkstoff sicher ist. Die Wirksamkeit muss in Studien der Phase III oder IV getestet werden. Von diesen Spätphasen-Studien haben bislang in den USA erst sechs begonnen oder sind dabei, geeignete Patienten zu rekrutieren.

Die zuständige US-Behörde FDA hat bislang keine einzige Gentherapie gegen Erbkrankheiten zugelassen. In Europa gibt es zwei solcher Zulassungen, für Glybera und Strimvelis, in China mindestens eine. Laut Ronald Crystal, Vorsitzender für genetische Medizin am Weill Cornell Medical College, lassen sich die enttäuschenden Zahlen durch die Tatsache erklären, dass Gentherapien bislang hauptsächlich von akademischen Forschern entwickelt wurden. Diesen fehle es oft an den Ressourcen oder Finanzierungsmöglichkeiten für umfangreiche Spätphasen-Studien, selbst wenn die Daten aus frühen Studien viel versprechend sind.

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• Gentherapien lassen weiter auf sich warten

(sma)