Hunde als Testobjekte: Genom-Editierung heilt tödliche Muskelkrankheit

Im Tierversuch ist es möglich, eine tödlich verlaufende Form des Muskelschwundes mithilfe des CRISPR-Verfahrens zu behandeln. Das gelang einer Forschergruppe um Eric Olson vom University of Texas Southwestern Medical Center, berichtet Technology Review in seiner Online-Ausgabe ("Genom-Editierung heilt tödliche Muskelkrankheit").

Olsons Versuche sind einige der ersten, bei denen das Geneditierungsverfahren CRISPR an größeren Tieren getestet wird, um schwerwiegende Krankheiten zu therapieren, die bislang keine Heilung kennen. Sollte die Methode wirklich wie gewünscht funktionieren, könnten erste experimentelle Versuche an Menschen beginnen. Biotechnikfirmen bereiten CRISPR-Therapien bereits für menschliche Blutkrankheiten vor, zudem für Leberstörungen und genetisch bedingte Sehbehinderungen.

Olson hatte CRISPR bereits als potenzielle "Heilung" für die Erkrankung tituliert. Kürzlich brachte er eine Vorschau der neuesten Ergebnisse seiner Gruppe heraus. Forscherin Leonela Amoasii aus seinem Team trat bei einer Konferenz der US-National Institutes of Health auf und berichtet, wie CRISPR in den Blutkreislauf einmonatiger Welpen gegeben wurde, die auf Muskeldystrophie gezüchtet wurden. Ergebnis war, dass die Muskel- und Herzzellen "weitgehend repariert" worden seien. "Wir haben eine breite Korrektur festgestellt", so Amoasii, die auch Bilder reparierter Zellen präsentierte. Die sichtbare Verbesserung sei "bemerkenswert". Im Prinzip handele es sich bei dem Ansatz um eine Einmaltherapie.

Finanziert wurden die Bemühungen von Exonics, einer jungen Biotechnikfirma, die von der Patientenselbsthilfegruppe CureDuchenne im Jahr 2017 gegründet wurde und bislang mehr als 40 Millionen US-Dollar eingeworben hat.

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(bsc)