Medizin: Wer darf neue Medikamente vor ihrer Zulassung erhalten?

Schwer kranke Patienten sehen noch nicht zugelassene Behandlungen als ihre letzte Chance. Doch wer sie erhalten darf, ist ein Ringen verschiedener Akteure.

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Lesezeit: 21 Min.
Von
  • Jessica Hamzelou
Inhaltsverzeichnis

Max war noch ein Kleinkind, als seine Eltern bemerkten, dass er sich "anders" bewegte. Er konnte nicht rennen, war langsamer als andere Kinder in seinem Alter, und er hatte Schwierigkeiten, zu springen.

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Bluttests deuteten darauf hin, dass er eine genetische Krankheit haben könnte – eine, die ein wichtiges Muskelprotein betrifft. Max’ Vater Tao Wang, Forscher bei der Climateworks Foundation, und seine Frau wollten es zunächst nicht wahrhaben. Sie brauchten ein paar Monate, bis sie Max zu einem Gentest brachten, der ihre Befürchtungen bestätigte: Er hatte Duchenne-Muskeldystrophie.

Duchenne ist eine seltene Krankheit, die in der Regel junge Männer betrifft. Sie ist fortschreitend – die Betroffenen verlieren mit zunehmendem Alter ihre Muskelfunktion. Es gibt keine Heilung. Viele Betroffene brauchen einen Rollstuhl, noch bevor sie 20 Jahre alt sind. Die meisten werden nicht älter als 30 Jahre.

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