Gentherapie gegen AIDS

Sangamo Biosciences will AIDS-Patienten mittels Gentherapie zu einem dauerhaften Schutz gegen die tödliche Immunschwäche-Krankheit AIDS verhelfen. Gemeinsam mit Forschern der University of Pennsylvania startet das Biotechnologie-Unternehmen laut eigenen Angaben diese Woche eine erste klinische Studie bei Erkrankten, denen herkömmliche Medikamente nicht mehr helfen.

Jedem Teilnehmer wird Blut abgenommen und daraus eine bestimmte Immunzellen-Sorte, die sogenannten CD4-T-Zellen, isoliert. Das sind die Zellen, in denen sich die Viren einnisten, und die normalerweise die Abwehr gegen Erreger ankurbeln. Aus den isolierten Immunzellen wollen die Forscher ein Gen namens CCR5 entfernen, das für die Anfälligkeit für das HI-Virus mit verantwortlich ist. Es bildet den Bauplan für eines von mehreren Rezeptorsorten auf den Immunzellen, an die die Viren andocken müssen, um Einlass zu erhalten. Menschen mit einer mutierten CCR5-Variante sind natürlicherweise immun gegen die Krankheit: Weil ihre CCR5-Rezeptoren funktionsuntüchtig sind, kann sich das Virus bei ihnen nicht einnisten, und damit auch nicht weiter vermehren und weitere CD4-T-Zellen befallen.

In einem nächsten Schritt sollen die genetisch veränderten CD4-Zellen vermehrt und den Patienten etwa 10 Milliarden von ihnen wieder verabreicht werden. Auf diese Weise, so hoffen die Forscher, soll eine ähnliche Immunität hervorgerufen werden, wie sie natürlicherweise nur selten auftritt. Bei Mäusen wurde diese Methode bereits erfolgreich getestet. Mit dieser ersten Studie bei Menschen wird allerdings erst die Sicherheit der Therapie geprüft, nicht aber, wie effektiv sie ist. Darüber und über die Frage, wie häufig die Behandlung möglicherweise zu wiederholen ist, müssen weitere Studien Aufschluss geben. (Veronika Szentpétery) / (wst)