Der große Traum von der RNAi-Therapie
Lange Jahre sah es so aus, als ob Therapien mit RNA-Molekülen ein uneingelöstes Versprechen bleiben. Doch nun könnte der Durchbruch bevorstehen.
Die Familiale Amyloid-Polyneuropathie (FAP) ist eine bislang unheilbare Krankheit, die nach zehn bis fünfzehn Jahren zum Tod führt – sollte es nicht rechtzeitig zu einer Lebertransplantation kommen, die allerdings auch nur aufschiebende Wirkung hat. Ausgelöst wird die FAP durch deformierte Proteine, die in der Leber entstehen. Nun könnte ein neuer Ansatz die Rettung bringen: das sogenannte Gene-Silencing – das Stilllegen von Genen, berichtet Technology Review in seiner Online-Ausgabe.
Es geht auf eine Entdeckung von 1998 zurück. Forscher in den USA fanden damals heraus, wie Zellen ihre Protein-Produktion steuern. Bestimmte RNA-Moleküle – die die genetische Information aus der DNA in die Bildung von Proteinen übersetzen – können Gene auch abschalten. Sie nannten den Vorgang RNA-Interferenz (RNAi). Ihre Hoffnung: Mit der richtigen RNA könnten sich auch Proteine abschalten lassen, die mit bestimmten Krankheiten in Verbindung stehen. Die Entdeckung der RNAi wurde 2006 mit dem Nobelpreis ausgezeichnet.
2002 begann eine andere Forschergruppe über die neugegründete Firma Alnylam, RNAi zu einer medizinischen Therapie zu entwickeln. Zunächst ohne Erfolg, fast wollten sie den Ansatz fallen lassen. Doch jetzt hat Alnylam ein Präparat fertig, das in klinischen Studien getestet wird. Es kann die Bildung der Proteine, die FAP auslösen, um 80 Prozent senken.
Alnylam hat elf weitere RNAi-Wirkstoffe in der Entwicklung, die gegen Krankheiten wie Hepatitis B oder Hämophilie (Bluterkrankheit) helfen könnten. Der Pharmariese Sanofi hat bereits 700 Milllionen Dollar in Alnylam investiert. Das hat wiederum Konkurrent Roche aufmerksam gemacht, der sich im August mit 450 Millionen Dollar am RNAi-Start-up Santaris beteiligte. Insgesamt befinden sich derzeit 15 RNAi-Medikamente in Tests. Vor allem in der Krebsbehandlung könnte die RNAi-Therapie wichtig werden. Die herkömmliche Chemotherapie greift auch gesunde Zellen an. RNAi hingegen ermöglicht jene Präzision, von der die Verfechter einer neuen Nanomedizin seit Jahren träumen.
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(bsc)
