Durch Gentherapie: Hilfe für einen Jungen mit Hautkrankheit
Vor zwei Jahren erhielt ein unter einer Erbkrankheit leidender Junge eine großflächige Hauttransplantation. Jetzt berichten die Forscher vom Erfolg der Behandlung, die durch eine Genkorrektur möglich wurde.
(Bild: RUB, Frank Jacobsen)
Hinter der Bezeichnung Epidermolysis bullosa (EB) verbirgt sich eine genetisch bedingte Hautkrankheit, die gemeinhin als Schmetterlingskrankheit bekannt ist. Auch der siebenjährige Hassan leidet an der Krankheit, bei der die Haut so empfindlich ist, dass selbst ein leichter Druck oder etwa Reibung genügt, um Wunden und Blasen auszulösen. Die Verletzungen können am ganzen Körper sowie in Mund und Speiseröhre entstehen. Doch Forschern aus Bochum und Italien gelang es, Hassan gesunde Haut zu transplantieren, die sie durch genetisch veränderte Stammzellen des Jungen gezüchtet hatten. Wie sie jetzt in Nature schreiben, erhielt der vor zwei Jahren therapierte Junge insgesamt 0,85 Quadratmeter an neuer Haut – den Ärzten zufolge die bisher größte transplantierte Fläche.
Die Ursache der Schmetterlingskrankheit geht auf eine Mutation in jenen Genen zurück, die für den Hautaufbau zuständig sind. Die beschädigten Gene haben zur Folge, dass die unterschiedlichen Hautschichten nur unzureichend ausgebildet sind. Genau an diesen beschädigten Genen setzten Bochumer Kinderärzte, plastische Chirurgen und Experten der Universität von Modena an. Als bei Hassan im Juni 2015 andere Therapieansätze versagt hatten, entnahmen die Forscher aus einem noch intakten Hautstück Stammzellen des Jungen. In diese brachten sie sogenannte einen retroviralen Vektoren ein, der eine intakte Genvariante in die Stammzellen einbaute. Diese veränderten Stammzellen wurden dann im Labor weitergezüchtet, so dass transgene Hauttransplantate entstanden. Die Ärzte der Universitätsklinik für Plastische Chirurgie des Bochumer Bergmannsheils transplantierten diese auf Arme und Beine, den gesamten Rücken, Flanken und Teile des Bauchs sowie auf den Hals und das Gesicht des Jungen.
Gesunde Haut durch Gentherapie (5 Bilder)
(Bild: RUB, Frank Jacobsen)
80 Prozent von Hassans Epidermis konnte mit den neugezüchteten Hautstücken rekonstruiert werden. Nach dem jetzt zweijährigen Beobachtungszeitraum wies die neue, gesunde Oberhaut keine Anzeichen der Krankheit mehr auf. Dennoch muss der junge Betroffene weiter beobachtet werden. Denn eine Genkorrektur mithilfe eines veränderten Viruspartikels kann Folgen wie etwa Hautkrebs haben.
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(jle)
