Erfolge bei der Suche nach Waisenkind-Medikamenten
Eine EU-Verordnung hilft bei der Entwicklung von Arzneien gegen seltene Krankheiten.
Jenny Greene war von Geburt an ein kränkliches Baby. Das englische Mädchen nahm nicht an Gewicht zu, es ging ihr von Monat zu Monat schlechter. Doch erst als sie zwei Jahre alt war, erfuhren ihre Eltern, was der Kleinen fehlte: Die Ärzte diagnostizierten bei ihr die seltene Krankheit Cystinose – eine genetisch bedingte Stoffwechselkrankheit, bei der sich in verschiedenen Organen wie Augen, Nieren, Milz und Leber schwer lösliche Kristalle ablagern.
Zum Zeitpunkt von Jenny Greenes Diagnose im Jahr 1980 gab es gegen Cystinose noch kein Heilmittel. Ihre Eltern fanden erst ein Jahr später einen Arzt, der die nun Dreijährige in eine klinische Studie mit dem neuen Wirkstoff Cysteamin aufnahm, der die Wirkung der Krankheit reduzierte.
Jenny hatte Glück. Denn nur gegen sehr wenige der mindestens 5000, nach manchen Schätzungen bis zu 8000 sogenannte Waisenkind-Krankheiten gibt es Medikamente, weil die Patientenzahlen der einzelnen Krankheiten aus der wirtschaftlich kühl kalkulierten Sicht der Pharma-Unternehmen oft schlicht zu niedrig sind, berichtet Technology Review in seiner Online-Ausgabe.
Nachdem Pharmafirmen die Entwicklung von Arzneien gegen diese seltenen Krankheiten, die so genannten "Orphan Drugs", lange vernachlässigt haben, zeigt eine auf Druck von Patienten geschaffene EU-Verordnung Erfolge. Dieses Jahr stieg die Zahl der Waisenkind-Medikamente auf über 50.
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(bsc)
