Gen-Schalter für Medikamente
Gene ausschalten per RNA-Interferenz funktioniert auch bei Affen. Das verspricht Gutes für eine Therapie beim Menschen – und für den Aktienkurs des forschenden Unternehmens.
Forschern des deutsch-amerikanischen Unternehmens Alnylam ist es in Kooperation mit dem kanadischen Unternehmen Protiva Biotherapeutics bei Affen erstmals gelungen, ein krankheitsassoziiertes Gen gezielt auszuschalten. Die Wissenschaftler injizierten dazu Primaten kleine Lipidbläschen mit RNA-Molekülen in die Blutbahn – technische Einzelheiten berichteten sie im Fachmagazin Nature.
Die RNA-Moleküle sollten das Gen für das so genannte Apolipoprotein B (ApoB) ausschalten. Dieses Gen ist an der Herstellung des schädlichen LDL-Cholesterins beteiligt und mit konventionellen Therapien nicht zu regulieren. 48 Stunden nach der Injektion war die ApoB-Aktivität bei optimaler Dosierung um mehr als 90 Prozent zurückgegangen, die Konzentration des Herz/Kreislauf-Erkrankungen verursachenden LDL im Blut sank um mehr als 80 Prozent.
Der Markt für ein entsprechendes Medikament wäre sehr vielversprechend. Allein Pfizer macht mit seinem Cholesterinsenker Lipitor 12,9 Millarden Dollar Jahresumsatz. Der Kurs der Alnylam-Aktie stieg am Tag der Veröffentlichung um sieben Prozent.
Mehr in Technology Review online: (wst)
