Preis pro Dosis: 425.000 Dollar

Das Biotech-Unternehmen Spark Therapeutics hat die erste Gentherapie gegen eine Erbkrankheit entwickelt und jetzt den Preis dafür genannt. Die Entscheidung sorgt für Empörung – zu Recht?

In Pocket speichern vorlesen Druckansicht 4 Kommentare lesen
Lesezeit: 3 Min.
Von
  • Emily Mullin

Die in den USA neu zugelassene Gentherapie gegen Blindheit soll 850.000 Dollar kosten – eine Entscheidung, die Patienten-Verbände aufgeschreckt hat. Doch die Aufregung um den Preis könnte sich bald wieder legen.

Viele teure Medikamente müssen Jahr für Jahr bezahlt werden. Gentherapien dagegen werden nur einmal verabreicht, weil sie potenziell dauerhaft Wirkung zeigen.

Für Mark Trusheim, Leiter der MIT-Programms New Drug Development Paradigma, bringen Gentherapien die Medizin damit in eine neue Richtung: von einem Modell der „gemieteten“ Therapien zu „gekauften“, die langfristige gesundheitliche Besserung versprechen. „Die Herausforderung ist ähnlich, wie wenn man vom Mieter eines Appartements zum Käufer einer Eigentumswohnung wird und sich dann über den Kaufpreis erschreckt“, sagt er.

Mehr Infos

Wie Spark Therapeutics aus dem US-Bundesstaat Philadelphia Anfang des Jahres mitteilte, soll seine Therapie Luxturna 425.000 Dollar pro Auge und Anwendung kosten. Sie ist die erste Gentherapie gegen eine Erbkrankheit, die auf dem US-Markt zugelassen wurde.

David Mitchell, Gründer und Präsident des Verbands Patients for Affordable Drugs, äußert die Sorge, dass sich Menschen mit hoher Eigenbeteiligung in der Krankenversicherung die Behandlung nicht leisten können; Menschen ohne Versicherung würde sie ruinieren.

Allerdings muss auch in den USA kaum jemand die vollen Kosten für ein Medikament selbst tragen. Zudem wird die Gesamtwirkung auf die Krankenversicherungen nicht sehr groß sein, weil die Krankheit, die von Spark bekämpft wird, extrem selten auftritt. Eine Versicherung hat bereits zugesagt, die Kosten für die Therapie zu übernehmen: Harvard Pilgrim Health Care mit 2,7 Millionen Versicherten in New England.

Das Biotech-Unternehmen selbst gibt an, nach Möglichkeiten zu suchen, die Belastung für Patienten zu verringern. So könnten Versicherungen einen Rabatt bekommen, wenn die Sehfähigkeit eines Patienten innerhalb von zweieinhalb Jahren abnimmt. Mit den staatlichen Programmen Medicare und Medicaid spricht Spark über mögliche Ratenzahlungen.

Im Dezember hatte die US-Gesundheitsbehörde die Luxturna-Therapie zugelassen für Patienten, die eine Mutation im Gen RPE65 haben, was zu der Krankheit Makula-Degeneration führt.

Die Therapie ist zur Injektion ins Auge vorgesehen. Sie enthält Millionen von künstlich produzierten Virus-Partikeln mit korrekten Exemplaren des Gens. Dadurch wird die Sehfähigkeit zwar nicht komplett wiederhergestellt, aber sie verbessert sich.

Laut Ken Mills, CEO des Gentherapie-Unternehmens Regenxbio aus dem US-Bundesstaat Maryland, verrät der hohe Preis von Luxturna nicht unbedingt viel darüber, was Gen-Therapien in Zukunft kosten werden. „Wenn man sich die Geschichte von Biotech ansieht, erkennt man, dass die ersten zugelassenen Produkte nicht unbedingt definieren, wie der Markt aussieht“, erklärt er.

Die Stunde der Wahrheit könnte anstehen, wenn Spark und andere Unternehmen die Genehmigung bekommen, Gen-Ersatztherapien für Krankheiten wie Hämophilie und Sichelzellenanämie zu verkaufen, von denen zehntausende Menschen in den USA betroffen sind.

Mitchell geht jedoch eher nicht davon aus, dass der Preis für Gen-Therapien dann fallen wird: „Die Unternehmen werden immer noch so viel verlangen, wie sie nur können“, sagt er.

(sma)